1 Marzo 2021, lunedì
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I “bisturi molecolari” per i geni difettosi

Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) è riuscito per la prima volta a riscrivere il Dna di cellule staminali del sangue umano grazie all’editing del genoma (tecnica introdotta per la prima volta dal premio Nobel Mauro Capecchi) che consente di correggere gli errori direttamente sul gene malato.
In particolare, grazie a “bisturi molecolari”, gli scienziati sono riusciti ariparare con assoluta precisione il difetto responsabile di una grave immunodeficienza ereditaria, aprendo così le porte  all’applicazione sull’uomo, di questo innovativo metodo.

A firmare lo studio, pubblicato su Nature, sono Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica e docente dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e Angelo Lombardo, ricercatore presso le stesse Istituzioni. A conferma del valore internazionale della ricerca del Tiget è anche il prestigioso Outstanding Achievement Award, conferito a Luigi Naldini proprio in questi giorni a Washington dalla Società americana di terapia genica e cellulare.

In particolare Luigi Naldini e il gruppo di ricerca da lui guidato hanno provato ad applicare questa tecnologia alla malattia SCID-X1, una immunodeficienza ereditaria in cui la terapia genica “tradizionale” pur funzionando, ha dato in passato, nel corso di una sperimentazione condotta in Francia, dei problemi di sicurezza.

La SCID – X1 è dovuta al difetto in un gene, IL2RG, essenziale per lo sviluppo delle cellule del sistema immunitario: i linfociti T e le cellule “Natural Killers” (NK). In assenza della proteina IL2RG, le cellule staminali del midollo osseo non sono in grado di dare origine a questi cruciali elementi difensivi del sangue: i pazienti affetti sono soggetti a gravissime infezioni fin dalla prima infanzia e costantemente in pericolo di vita.
Cuore della nuova tecnica molecolare messa a punto sono le endonucleasi artificiali, proteine costruite in laboratorio e usate per indurre la modificazione di una specifica sequenza di Dna e che sono oggi al centro dell’attenzione dei ricercatori di tutto il mondo per le loro potenziali applicazioni nella ricerca.

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