A cura di Ionela Polinciuc
La straordinaria scoperta di un farmaco potentissimo contro la Sla è stato testato a Torino.
Tofersen è il primo farmaco che cura Sla: sperimentato anche a Torino. “Rallenta malattia e talvolta la regredisce”, fanno sapere i ricercatori, che parlano di risultati straordinari. Si tratta di un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce selettivamente sull’RNA messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata e viene somministrato mediante puntura lombare con un alto livello di tollerabilità. Stando ai risultati dello studio, il farmaco ha un effetto positivo evidente nel corso del primo anno di trattamento e persiste nel tempo.
Uno studio di rilevanza mondiale mostra una prima via per rallentare o invertire gli sviluppi della Sla. La terapia, per ora efficace solo su alcuni pazienti specifici, segna uno straordinario passo in avanti nella ricerca sulla malattia.
Lo studio, pubblicato sulla rivista più autorevole in ambito medico, il New England Journal of Medicine, ha avuto risonanza in tutto il mondo per gli straordinari risultati conseguiti.
L’’indagine – condotta dal team di Adriano Chiò, direttore del Centro regionale Esperto per la Sla, ha coinvolto 108 pazienti con quel tipo di mutazione – divisi in pazienti a lenta e rapida progressione – e ha avuto due fasi: una prima di sei mesi e una seconda ancora in corso, durante le quali è stato somministrato ai partecipanti il farmaco Tofersen, in sviluppo da parte dall’azienda Biogen.
