Dott. Francesco Saccà: “La Federico II centro di eccellenza per la ricerca sull’atassia di Friderich. Importanti passi avanti nel 2019”

Il Dott.Francesco Saccà è un ricercatore di neurologia dell’Università Federico II impegnato nella ricerca della atassia di Friederich , una forma di atassia che al Nuovo Policlinico si studia da anni ponendosi centro di riferimento in Italia. Il 37 Convegno organizzato dall’AISA il giorno 6 gennaio 2019 ha inteso principalmente illustrare gli aggiornamenti della terapia per il miglioramento delle condizioni di vita delle persone affette.

“L’anno 2018 ha fatto da assist all’avvio di due sperimentazioni : una con la nicotinamide e l ‘altra invece prende il nome di MOXIe (trial randomizzato, controllato con placebo, multicentrico. A riguardo della nicotinamide si è dimostrata l’efficacia della sostanza nel provocare aumento della fratassina , proteina deficitaria causa della sindrome atassica, come contro la presenza di numerosi effetti collaterali soprattutto gastroenterici sotto forma di nausea, vomito, diarrea.D’altro canto la terapia individuata con il nome di MOXIe risulta essere una terapia innovativa ed anche se molto meno conosciuta sembrerebbe avere un profilo di tollerabilità migliore ma a differenza della nicotinamide non incide sull’aumento della fratassina.”

Dunque, una importante novità dal Nuovo Policlinico di Napoli è rappresentata dalla sperimentazione, che avrà inizio quest’anno, con l’impiego di un farmaco già utilizzato nella cura di altre malattie(quali la psoriasi)si chiama dimetilfumarato in grado di aumentare i livelli di proteina della fratassina, quasi nulla nei soggetti affetti ed inoltre presenta il vantaggio di aver un profilo di sicurezza e di tollerabilità maggiore .

Siamo riusciti ad ottenere dei finanziamenti da parte dell’associazione americana per la lotta contro la atassia di Friederich che ha voluto finanziare questo progetto con una somma pari a circa 300 mila euro e ci auguriamo di riuscire a far partire questa sperimentazione nei primi 6 mesi del 2019”

 

Quali sono gli obiettivi che voi ricercatori della “federico ii”vi ponete da qui alla fine dell’anno?”Innanzitutto ,da qui a fine dell’anno di far partire questa sperimentazione di trattare 40 pazienti con l’ atassia di Friederich  e provare a dimostrare se questo dimetilfumarato  sia realmente in grado di aumentare i livelli di fratassina nei soggetti carenti. Abbiamo avuto riscontro per altre malattie ma certamente non è possibile traslare con una certa leggerezza i risultati ottenuti su soggetti atassici ed è per questo che necessitiamo di avviare la sperimentazione, accertandosi che il dimetilfumarato si presti alla cura dell’atassia di Friederich.”

Come è ben noto, il ricorso a cure sperimentali non rappresenta una garanzia per il malato: possono dare esiti positivi od anche risvolti negativi. Dunque, secondo Lei, quali sono i “contro” che può incontrare il soggetto sottoposto alla sperimentazione?Garantisco che l’unico “contro” dato dalla sperimentazione è che possa in qualche modo fallire , non essere efficace oppure eventualmente di essere efficace ma di non essere tollerato anche se,da questo punto di vista , ritengo possa succeder con una percentuale molto bassa perché trattiamo più di 200 mila pazienti affetti da sclerosi multipla, e con l’impiego di dimetilfumarato non si sono mai verificate gravi conseguenze.”

 La “Federico II” di Napoli vanta il primato per la ricerca e la cura della atassia di Friederich ma esistono in Italia altri centri di ricerca che “viaggiano” con voi di pari passo? “I centri di riferimento in Italia per l’ atassia di Friederich sono due, oltre alla “Federico II”  l’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano. A differenza dei colleghi milanesi, noi della Federico II possiamo vantare il primato di dare avvio alle sperimentazioni cliniche e ne abbiamo portato avanti già diverse grazie ai finanziamenti reperiti all’interno della nostra attività, mentre l’Istituto “Carlo Besta” le sperimentazioni cliniche provengono da altre aziende non sono svolte all’interno della struttura. Dunque , il primato per la “Federico II” di essere punto nevralgico di attrazione di risorse e finanziamenti .”

a cura di Maria Parente

 

 

 

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